天泽云泰ASGCT公布VGR-R01治疗BCD的临床I/II期最新数据

2024年5月9日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）在巴尔的摩举行的第27届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上以口头报告的形式全球首次公布了治疗结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗产品VGR-R01的临床I/II期最新数据，充分展示了VGR-R01的优异疗效和安全性优势。
VGR-R01是全球首个获得临床批件的针对BCD的治疗产品。临床数据显示，视网膜下注射VGR-R01能够显著改善患者视力或增强昏暗环境下的功能性视力，达到矫正视力损害或保护残余视觉功能的积极效果，有望让BCD不再无药可治。

报告细节：

视网膜下基因疗法治疗结晶样视网膜变性的I/II期临床试验的初步结果
Subretinal Gene Therapy in Patients with Bietti Crystalline Dystrophy: Preliminary Results of a Phase 1/2 Clinical Trial

■ 类型：口头汇报
■ 编号：149
■ 专场：体内基因治疗临床试验
■ 时间：5月9日下午3:00-3:15（美国东部时间）
■ 作者：Shiyi Yin1, Haihan Zhang1, Jieqiong Chen2, Jinyuan Wang1,3, Yang Li1, Qiong Yang1, Ying Sha1, Hua Lv4, Xiaoping Zhao4, Ning Guan4, Ruixue Chen4, Hongxia Mao4, Xiaodong Sun2, Wenbin Wei1
1Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University, Beijing, China,2Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine, Shanghai, China,3School of Clinical Medicine, Tsinghua University, Beijing, China,4Shanghai Vitalgen BioPharma Corporation Limited, Shanghai, China"
详情可访问ASGCT网站获得 https://annualmeeting.asgct.org

关于结晶样视网膜变性
结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy，BCD）又称Bietti结晶样视网膜病变，是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病。BCD致病基因是位于4q35的CYP4V2，编码一种与脂肪代谢相关的蛋白酶。在世界范围内BCD均有分布，但在中国、日本和韩国人群中更为普遍。大多数BCD患者于20-40岁发病，出现夜盲和视力下降等症状，在50-60岁发展为法定盲人。基于临床特征和基因检测鉴定CYP4V2中的双等位基因致病变异，BCD可被确诊，然而仍缺乏有效的临床治疗手段。

关于VGR-R01
VGR-R01是针对CYP4V2基因突变导致的BCD患者的基因治疗产品。CYP4V2蛋白为P450酶家族成员，在视网膜色素上皮细胞（RPE）中高度表达，具有脂肪酸羟化酶活性，与脂肪代谢相关。VGR-R01的作用原理是一种基因替代疗法。
VGR-R01通过视网膜下腔注射给药后，AAV衣壳蛋白介导RPE细胞的转导，将VGR-R01基因表达盒递送至细胞核。VGR-R01表达盒以游离DNA的形式存在，在RPE细胞表达CYP4V2蛋白，以重建细胞的脂肪酸羟化酶活性。VGR-R01通过纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍，以期达到预防或改善RPE细胞、感光细胞及脉络膜的结构和/或功能损伤，并实现纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化的临床效果。