VGN-R09b是全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品，其针对原发性PD的I/II期注册临床试验已于本月初在复旦大学附属华山医院顺利启动。此次VGN-R09b在美获批临床试验，不仅是公司实现全球同步研发策略的重要里程碑，同时也使非罕见病领域的基因治疗药物开发从中国走向世界。
公司CEO赵小平博士表示：“本次FDA同意VGN-R09b在美开展针对原发性帕金森的临床试验，是对我们产品早期研发策略和研究数据以及GMP生产平台的充分肯定，期望VGN-R09b以它良好的安全性和优越的有效性造福全球更多的患者。”
关于帕金森病
帕金森病是第二常见的神经退行性疾病，且患病率的增长比许多其他神经退行性疾病更快。据估计，未来全球帕金森病患病率将翻倍，患病人数将从2015年的690万人上升到2040年的1,420万人，约有1%的65岁以上人口和4%的85岁以上人口受到影响。
关于VGN-R09b
VGN-R09b是公司自主研发和生产的基因治疗产品，使用重组AAV为载体同时递送双基因，以实现增强脑内多巴胺合成的同时促进神经保护的作用，在有效改善原发性帕金森患者临床症状的同时延缓疾病进展，改善疾病长期预后。通过局部纹状体注射的方式，使药物能够直接作用于发病部位，减少全身的给药剂量，从而减少相应的免疫反应等不良反应。理论上，基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。
VGN-R09b已于2024年4月19日获得国家药品监督管理局临床试验批准通知书，其针对芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的注册临床研究已于2024年7月2日在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心完成首例受试者给药，针对原发性帕金森病（PD）的注册临床研究也于2024年7月5日在复旦大学附属华山医院启动。
