2022年4月20日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心官网显示，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的首个基因替代疗法药物VGB-R04注射液（以下简称“本品”）正式获得NMPA临床试验默示许可，适应症为先天性凝血因子FIX缺乏引起的血友病B。
图片来源：CDE
血友病B为凝血因子IX基因缺陷导致的X连锁隐形遗传性出血性疾病。VGB-R04在静脉注射后，通过AAV衣壳蛋白介导的肝脏细胞转导，将表达盒递送至细胞核。VGB-R04表达盒以游离DNA的形式存在，在肝脏细胞中表达凝血因子Ⅸ高活性天然变体（hFIX Padua）蛋白。肝脏表达并分泌入血的hFIX Padua蛋白替代缺失的先天性凝血因子IX发挥作用，从而纠正血友病B患者的凝血障碍，以期采用基因替代疗法从根本治愈该单基因遗传病，达到一次给药、长期有效的目的。
VGB-R04注射液获临床试验的默示许可，将为血友病B患者带来更多治疗选择的可能性。
早期探索性研究正在开展
中国医学科学院血液病医院进行中的“评价VGB-R04在成人血友病B患者中安全性、耐受性的临床研究”，正在患者招募中。该研究已入组首例受试者，截至目前，该受试者接受治疗后血浆FIX活性水平持续提升，随访安全性良好，具有重要的临床意义。
已获得FDA孤儿药认定
VGB-R04于2021年12月获得美国FDA的孤儿药认定（ODD），这也是首个中国自主研发用于血友病B的体内基因治疗产品获得该认定，为本品加速出海奠定了坚实基础。
