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公司致力于将前沿的基因及细胞治疗技术,转化为治疗代谢及血液病、中枢神经系统疾病、眼科及视网膜疾病、肿瘤等的创新疗法。
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注1: 表示已开展研究者发起的临床研究(IIT)
注2: 表示已获FDA孤儿药认定; 表示已获得FDA RPDD认定
注3:另有10+基因治疗(含基因编辑)项目处于早期研发阶段